|
Θεραπευτικές Ενδείξεις
Τα δισκία Kalydeco ενδείκνυνται:
• ως μονοθεραπεία για τη θεραπεία ενηλίκων, εφήβων και παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω και με
σωματικό βάρος 25 kg ή άνω με κυστική ίνωση (ΚΙ), που έχουν μια CFTR μετάλλαξη R117H ή
μία από τις ακόλουθες «gating» μεταλλάξεις (ομάδας ΙΙΙ) στο γονίδιο «ρυθμιστής της
διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης» (CFTR): G551D, G1244E, G1349D,
G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ή S549R (βλ. παραγράφους 4.4 και 5.1).
• σε συνδυαστικό σχήμα με δισκία tezacaftor/ivacaftor για τη θεραπεία ενηλίκων, εφήβων και
παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω με κυστική ίνωση (ΚΙ), οι οποίοι είναι ομόζυγοι για τη
3
μετάλλαξη F508del ή ετερόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del και έχουν μια από τις ακόλουθες
μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G,
S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.
• σε συνδυαστικό σχήμα με δισκία ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor για τη θεραπεία ενηλίκων και
εφήβων ηλικίας 12 ετών και άνω με κυστική ίνωση (ΚΙ), οι οποίοι έχουν τουλάχιστον μία
μετάλλαξη F508del στο γονίδιο CFTR (βλ. παράγραφο 5.1). |
|